尿毒症，即慢性肾功能不全的简称。是由于各种原因引起的慢性肾实质大部分损害，因而不能排泄多种代谢废物和不能降解某些内分泌激素，致使其积蓄在体内而起毒性作用。尿毒症毒素包括：小分子含氮物质，如胍类、尿素、尿酸、胺类和吲类等蛋白质的代谢产物；中分子毒性物质：包括血内潴留过多的激素：如甲状旁腺素多肽等；大分子毒性物质，如胰升糖素、β2微球蛋白、溶菌酶等。上述各种小、中、大分子物质，有些对人体有毒性，有些在浓度正常时，对人体无害，但血内水平过高，亦会有毒性作,这时，肾脏的各种功能丧失，或者仅保留少部分；体内代谢产生的有毒物质大量增加，致使患者出现严重的多系统损害症状。

引起尿毒症的病因，国外最常见的依次是 ：糖尿病肾病、高血压肾病、肾小球肾炎、多囊肾等；而我国则为：原发性慢性肾炎、梗阻性肾病、糖尿病肾病、狼疮肾炎、高血压肾病、多囊肾等。发病机理目前以“健存”肾单位、矫枉失衡和肾小球过度滤过学说来解释：①当肾脏病变严重时，大部分肾单位毁损，残存的肾单位则需加倍工作，以补偿被毁坏了的肾单位功能，随着病变的进展，“健存”的肾单位越来越少，即使加倍工作亦无法代偿时，就出现肾功能衰竭的症状。②当肾功能衰竭时，机体会出现某些代谢异常（不平衡），为了矫正这种异常，却又引起机体新的失衡现象，如肾小球滤过率下降，尿磷排出减少，血磷升高，随之钙降低，导致甲状旁腺素分泌增多，这种情况持续下去，就会引起继发性甲状旁腺功能亢进，随之而来，可产生肾性骨病、周围神经病变、皮肤搔痒及转移性钙化等一系列失衡症状。③当健存肾单位为了代偿被毁坏了肾单位功能时，不得不增高肾小球血液灌注及滤过率，如长期过度负荷，便可导致肾小球硬化。至于尿毒症的毒素，传统上公认的有尿素、胍类、酚类、吲哚类、芳香酸、肌酐、尿酸、脂肪酸、中分子物质等，近年来提到的尚有细胞代谢产物，从肠道吸收的聚胺类、腐肉素、血浆中高甲状旁腺素及尿毒症时体内微量元素的变化（如铝蓄积可产生尿毒性脑病及肾性骨病等）等。